Sclerosi laterale amiotrofica: importanti risultati da un esperimento di terapia genica in un modello animale
Uno studio di terapia genica , eseguito su animali , ha fornito risultati così importanti , che i Ricercatori prevedono di dar avvio ad uno studio clinico sull’uomo , forse già nel 2004.
Nei muscoli di topi con una malattia simile alla sclerosi laterale amiotrofica , è stato iniettato un gene in grado di esprimere il fattore di crescita insulino-simile 1 ( IGF-1 ).
L’IGF-1 ha esercitato un effetto protettivo sulle cellule nervose , ha ridotto il deterioramento muscolare ed ha raddoppiato la sopravvivenza degli animali da esperimento.
L’IGF-1 sembra attivare l’enzima Akt, che blocca l’apoptosi ( morte cellulare programmata ) dei motoneuroni . ( Xagena 2003 )
Il sito sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica
XAGENA NEUROLOGIA
Per maggiori approfondimenti sull' Esperimento di Terapia Genica consultare :
www.neurologiaonline.net
Indietro
Altri articoli
LOAd703, una terapia genica immunostimolante basata su virus oncolitici, combinata con chemioterapia per il tumore del pancreas non-resecabile o metastatico: studio LOKON001
L'adenocarcinoma duttale pancreatico è caratterizzato da bassa immunogenicità e da un microambiente tumorale immunosoppressore. LOAd703, un adenovirus oncolitico con transgeni...
Terapia neoantigenica individualizzata mRNA-4157 ( V940 ) più Pembrolizumab versus monoterapia con Pembrolizumab nel melanoma resecato: studio KEYNOTE-942
Gli inibitori del checkpoint sono il trattamento adiuvante standard per il melanoma resecato in stadio IIB-IV, ma molti pazienti recidivano. Si...
Terapia genica con Etranacogene dezaparvovec per l'emofilia B
L'emofilia B da moderata a grave viene trattata con la sostituzione continua e permanente del fattore IX della coagulazione per...
La prima terapia genica con cellule CAR-T in grado di curare le forme più gravi di neuroblastoma
La prima terapia genica con cellule CAR-T in grado di curare le forme più gravi di neuroblastoma, il tumore solido...
Sicurezza ed efficacia della terapia di sostituzione genica per la miopatia miotubulare legata al cromosoma X: studio ASPIRO
La miopatia miotubulare legata al cromosoma X è una malattia muscolare congenita rara, pericolosa per la vita, osservata principalmente nei...
Morte dopo terapia genica con rAAV9 ad alte dosi in un paziente affetto da distrofia muscolare di Duchenne
Il rilevamento della mutazione BRAF V600E nel glioma pediatrico di basso grado è stato associato a una risposta inferiore alla...
Terapia genica combinata citotossica e immunostimolante per il glioma primario di alto grado dell'adulto
I gliomi di alto grado hanno una prognosi sfavorevole e non rispondono bene al trattamento. Le risposte immunitarie efficaci al...
Darolutamide più terapia di deprivazione androgenica e Docetaxel nel tumore della prostata metastatico sensibile agli ormoni. Valutazione dell’efficacia e della sicurezza nello studio ARASENS per volume e per rischio
Per i pazienti con tumore prostatico metastatico ormono-sensibile, il carico metastatico influisce sull'esito. Sono state esaminate l’efficacia e la sicurezza...
Declino profondo, rapido e duraturo dell'antigene prostatico specifico con Apalutamide più terapia di deprivazione androgenica associato a più lunga sopravvivenza e a migliori esiti clinici nel tumore alla prostata metastatico sensibile alla castrazi
La prima analisi ad interim dello studio multinazionale di fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo TITAN ha...
Abiraterone acetato più Prednisolone con o senza Enzalutamide per i pazienti con tumore alla prostata metastatico che iniziano la terapia di deprivazione androgenica: risultati finali di due studi della piattaforma STAMPEDE
Abiraterone acetato ( Zytiga ) più Prednisolone ( di seguito denominato solo Abiraterone ) o Enzalutamide ( Xtandi ) aggiunti...